آلیپوژن تیپارووک

آلیپوژن تیپارووک (انگلیسی: Alipogene tiparvovec‎؛ تلفظ انگلیسی: آلیپوجین تیپاروُوِک) که با نام تجاری «Glybera» هم شناخته می‌شود، یکی از داروهای ویژهٔ ژن‌درمانی است که در درمان بیماری نادر «کمبود لیپوپروتئین لیپاز» (LPLD) بکار می‌رود. این بیماریِ بسیار نادر ژنتیکی می‌تواند منجر به پانکراتیت شدید شود[1] و میزان شیوع آن ۱ تا ۲ در میلیون است.

آلیپوژن تیپارووک
داده‌های بالینی
نام تجاری Glybera
AHFS/دانشنامه دراگز
رده بارداری  ?
تجویز Intramuscular injection
شناسه
شماره سی‌ای‌اس 929881-05-0
کد ATC C10AX10
کم‌اسپایدر none
UNII 20OK4AFR4Y Y
KEGG D10843 Y
داده‌های شیمی
فرمول  ?
ژن درمانی با استفاده از «ویروس مرتبط با آدنو» (AAV). یک ژن جدید را با استفاده از پوستهٔ پروتئینی این ویروس بداخل سلول تزریق می‌کنند. این ژن پس از استقرار در هسته، شروع به تولید پروتئین سالم و کارآمد می‌کند و بیماری درمان می‌شود.

در ژوئیه ۲۰۱۲ میلادی، «انجمن داروی اروپا» (EMA) پیشنهاد داد تا این دارو جهت ژن‌درمانی مورد تأیید قرار گیرد که در واقع، نخستین توصیهٔ تأیید برای ژن‌درمانی محسوب می‌شد. کمیسیون اروپا این پیشنهاد را در نوامبر ۲۰۱۲ میلادی پذیرفت و آنرا تأیید کرد.[2][3]

یک دورهٔ درمانی با این دارو در سال ۲۰۱۲ میلادی، در حدود ۱٫۶ میلیون دلار آمریکا[4] و در سال ۲۰۱۵ میلادی در حدود ۱ میلیون دلار آمریکا[5] هزینه داشت که تا آن هنگام، گران‌ترین داروی دنیا محسوب می‌شد.[6]

تا سال ۲۰۱۶ میلادی، فقط یک‌نفر تحت درمان با این داروی گران قرار گرفته بود.[7]

در آوریل ۲۰۱۷ میلادی شرکت سازندهٔ این داروی کم‌کاربرد اعلام کرد که به دلیل عدم نیاز بازار، دیگر مجوز بازاریابی آن را در اروپا تمدید نخواهد کرد.[8] این دارو در سال ۲۰۱۲ میلادی در اروپا، تأیید شده بود.[7]

جستارهای وابسته

منابع
  1. European Agency Backs Approval of a Gene Therapy July 20, 2012
  2. Gallagher, James. (2012-11-02) BBC News – Gene therapy: Glybera approved by European Commission. Bbc.co.uk. Retrieved on 2012-12-15.
  3. Richards, Sabrina. "Gene Therapy Arrives in Europe". The Scientist. Retrieved 16 November 2012.
  4. Jeanne Whalen (November 2, 2012). "Gene-Therapy Approval Marks Major Milestone". Wall Street Journal.
  5. Chris Morrison (March 3, 2015). "$1-million price tag set for Glybera gene therapy". TradeSecrets.
  6. Gene therapy approved in Europe for first time
  7. Regalado, Antonio (May 4, 2016). "The World's Most Expensive Medicine Is a Bust". MIT Technology Review.
  8. Sagonowsky, Eric (April 20, 2017). "With its launch fizzling out, UniQure gives up on $1M+ gene therapy Glybera". FiercePharma. Archived from the original on 1 September 2017. Retrieved 18 September 2017.
This article is issued from Wikipedia. The text is licensed under Creative Commons - Attribution - Sharealike. Additional terms may apply for the media files.